Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Esploraplikaĵo:
Donidalorsen API estas kontraŭsenca oligonukleotido (ASO) sub esplorado por la traktado de hereda angioedemaĵo (HAE) kaj rilataj inflamaj kondiĉoj. Ĝi estas studata en la kunteksto de RNA-celitaj terapioj, celante redukti la esprimon deplasma prekalikreino(KLKB1 mRNA). Esploristoj uzas Donidalorsen por esplori genajn silentigajn mekanismojn, doz-dependan farmakokinetikon, kaj longdaŭran kontrolon de bradikinin-mediaciita inflamo.

Funkcio:
Donidalorsen funkcias per selektema ligado alKLKB1mRNA, reduktante la produktadon de plasma prekalikreino — ŝlosila enzimo en la kalikreino-kinina sistemo respondeca pri ekigado de ŝvelaĵo kaj inflamo en HAE. Malaltigante kalikreinajn nivelojn, Donidalorsen helpas malhelpi HAE-atakojn kaj reduktas la malsanŝarĝon. Kiel API, ĝi servas kiel la kerna terapia komponento en la disvolviĝo de longdaŭraj, subhaŭte administritaj kuracadoj por HAE.