Fitusiran

Fitusirano (API)

Esploraplikaĵo:
Fitusiran API estas sinteza malgranda interferanta RNA (siRNA) esplorita ĉefe en la kampo de hemofilio kaj koagulaj malsanoj. Ĝi celas laantitrombino (AT aŭ SERPINC1)geno en la hepato por redukti la produktadon de antitrombino. Esploristoj uzas Fitusiran por esplori mekanismojn de RNA-interfero (RNAi), hepato-specifan genan silentigon, kaj novajn terapiajn strategiojn por reekvilibrigi koaguliĝon en pacientoj kun hemofilio A kaj B, kun aŭ sen inhibiciiloj.

Funkcio:
Fitusiran funkcias per silentigo de la esprimo de antitrombino, natura antikoagulanto, tiel pliigante trombinan generadon kaj antaŭenigante koagulaĵan formadon. Ĉi tiu mekanismo ofertas profilaktan terapian aliron por redukti sangadajn epizodojn ĉe hemofiliuloj. Kiel aktiva ingredienco (API), Fitusiran funkcias kiel la aktiva ingredienco en longdaŭraj subkutanaj terapioj celantaj plibonigi la vivokvaliton kaj redukti la kuracan ŝarĝon en sangadaj malsanoj.