Givosiran

Givosirano (API)

Esploraplikaĵo:
Givosiran API estas sinteza malgranda interferanta RNA (siRNA) studita por la traktado de akuta hepata porfirio (AHP). Ĝi specife celas laALAS1geno (aminolevulina acida sintazo 1), kiu partoprenas en la hema biosinteza vojo. Esploristoj uzas Givosiran por esplori terapiojn bazitajn sur RNA-interfero (RNAi), hepato-celitan genan silentigon, kaj la moduladon de metabolaj vojoj implikitaj en porfirio kaj rilataj genetikaj malsanoj.

Funkcio:
Givosiran funkcias per reduktado de la esprimo deALAS1en hepatocitoj, tiel malpliigante la amasiĝon de toksaj hemaj intermediatoj kiel ALA (aminolevulina acido) kaj PBG (porfobilinogeno). Ĉi tio helpas malhelpi la neŭroviscerajn atakojn asociitajn kun akuta hepata porfirio. Kiel API, Givosiran estas la aktiva farmacia komponanto en RNAi-bazitaj terapiaĵoj desegnitaj por provizi longdaŭran kontrolon de AHP per subkutana administrado.