Inclisiran-natrio

Inclisirana Natrio (API)

Esploraplikaĵo:
Inclisiran-natria API (aktiva farmacia ingredienco) estas studata ĉefe en la kampo de RNA-interfero (RNAi) kaj kardiovaskulaj terapioj. Kiel duoble-fadena siRNA celanta la PCSK9-genon, ĝi estas uzata en antaŭklinika kaj klinika esplorado por taksi longdaŭrajn gen-silentigajn strategiojn por malaltigi LDL-C (malalt-denseca lipoproteina kolesterolo). Ĝi ankaŭ servas kiel modela kombinaĵo por esplori siRNA-liverajn sistemojn, stabilecon kaj hepat-celitajn RNA-terapiojn.

Funkcio:
La natria API funkcias per silentigo de la geno PCSK9 en hepatocitoj, kio kondukas al malpliiĝinta produktado de la proteino PCSK9. Tio rezultigas plibonigitan recikladon de LDL-receptoroj kaj pli grandan forigon de LDL-kolesterolo el la sango. Ĝia funkcio kiel longdaŭra kolesterol-malaltiganta agento subtenas ĝian uzon en la traktado de hiperkolesterolemio kaj reduktado de la risko de kardiovaskula malsano. Kiel API, ĝi formas la kernan aktivan komponenton en Inclisiran-bazitaj medikamentaj formuliĝoj.