Oligonucleotidaj API-oj
-
Inclisiran-natrio
Inclisiran-natria API (aktiva farmacia ingredienco) estas studata ĉefe en la kampo de RNA-interfero (RNAi) kaj kardiovaskulaj terapioj. Kiel duoble-fadena siRNA celanta la PCSK9-genon, ĝi estas uzata en antaŭklinika kaj klinika esplorado por taksi longdaŭrajn gen-silentigajn strategiojn por malaltigi LDL-C (malalt-denseca lipoproteina kolesterolo). Ĝi ankaŭ servas kiel modela kombinaĵo por esplori siRNA-liverajn sistemojn, stabilecon kaj hepat-celitajn RNA-terapiojn.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API estas kontraŭsenca oligonukleotido (ASO) sub esplorado por la traktado de hereda angioedemaĵo (HAE) kaj rilataj inflamaj kondiĉoj. Ĝi estas studata en la kunteksto de RNA-celitaj terapioj, celante redukti la esprimon deplasma prekalikreino(KLKB1 mRNA). Esploristoj uzas Donidalorsen por esplori genajn silentigajn mekanismojn, doz-dependan farmakokinetikon, kaj longdaŭran kontrolon de bradikinin-mediaciita inflamo.
-
Fitusiran
Fitusiran API estas sinteza malgranda interferanta RNA (siRNA) esplorita ĉefe en la kampo de hemofilio kaj koagulaj malsanoj. Ĝi celas laantitrombino (AT aŭ SERPINC1)geno en la hepato por redukti la produktadon de antitrombino. Esploristoj uzas Fitusiran por esplori mekanismojn de RNA-interfero (RNAi), hepato-specifan genan silentigon, kaj novajn terapiajn strategiojn por reekvilibrigi koaguliĝon en pacientoj kun hemofilio A kaj B, kun aŭ sen inhibiciiloj.
-
Givosiran
Givosiran API estas sinteza malgranda interferanta RNA (siRNA) studita por la traktado de akuta hepata porfirio (AHP). Ĝi specife celas laALAS1geno (aminolevulina acida sintazo 1), kiu partoprenas en la hema biosinteza vojo. Esploristoj uzas Givosiran por esplori terapiojn bazitajn sur RNA-interfero (RNAi), hepato-celitan genan silentigon, kaj la moduladon de metabolaj vojoj implikitaj en porfirio kaj rilataj genetikaj malsanoj.
-
Plozasiran
Plozasiran API estas sinteza malgranda interferanta RNA (siRNA) evoluigita por la traktado de hipertrigliceridemio kaj rilataj kardiovaskulaj kaj metabolaj malsanoj. Ĝi celas laAPOC3geno, kiu ĉifras apolipoproteinon C-III, ŝlosilan regulilon de triglicerida metabolo. En esplorado, Plozasiran estas uzata por studi RNAi-bazitajn lipid-malaltigantajn strategiojn, gen-silentigantan specifecon, kaj longdaŭrajn traktadojn por kondiĉoj kiel familiara kilomikronemia sindromo (FCS) kaj miksita dislipidemio.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API estas esplora malgranda interferanta RNA (siRNA) evoluigita por la traktado de hipertensio. Ĝi celas laAGTgeno, kiu ĉifras angiotensinogenon — ŝlosilan komponenton de la renino-angiotensino-aldosterono-sistemo (RAAS). En esplorado, Zilebesiran estas uzata por studi genajn silentigajn metodojn por longdaŭra sangopremkontrolo, RNAi-liverajn teknologiojn, kaj la pli larĝan rolon de la RAAS-pado en kardiovaskulaj kaj renaj malsanoj.