La 2021-12-06, usona tempo, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) anoncis la pozitivajn pintajn rezultojn de ĝia fazo III klinika provo de ĝia drogkandidato, trofinetido. La fazo III -provo, nomata lavendo, estas uzata ĉefe por taksi la sekurecon kaj efikecon de trofinetido en la traktado de Rett -sindromo (RS). Entute 189 subjektoj estis enskribitaj, ĉiuj virinoj en aĝo de 5-20 jaroj kun Rs.
Lavendo estis duoble-blinda, hazarda, placebo-kontrolita provo de 12 semajnoj kun kombinitaj primaraj finpunktoj de la RS-Konduta Demandaro (RSBQ) kaj Klinika Rezulta Tutmonda Taksa Skalo (CGI-I), kiel taksita de flegistaro kaj kuracistoj, respektive; Ŝlosilo.
La rezultoj montris, ke trofinetido havis signifajn plibonigojn en ambaŭ primaraj finpunktoj kompare kun placebo. Ŝanĝoj de bazlinio en RSBQ por placebo kaj trofinetido ĉe la semajno 12 estis -1,7 vs -5,1 (p = 0,0175); CGI-I-poentaroj estis 3,8 vs 3,5 (P = 0,0030). Dume, la ŝanĝo de bazlinio en CSBS-DP-IT-socia estis -1.1 kaj -0.1 por placebo kaj trofinetido respektive.
Ambaŭ primaraj kaj primaraj malĉefaj finpunktoj de lavendo pruvis la potencialon de trofinetido por kuracado de RS, tamen oni devas rimarki, ke la indico de studa traktado -ĉesigo rilata al emerĝaj adversaj eventoj (TEAEs) estis pli alta en la trofinetida brako kompare kun placebo, la du estis 2,1% kaj 17,2%, respektive. Inter ili, la plej oftaj adversaj eventoj estis:
① Diareo - Trofinetido estis 80,6% (97,3% el kiuj estis milda ĝis modera) kaj placebo estis 19,1%;
② Vomado - trofinetido estis 26,9% (96% el kiuj estis mildaj ĝis moderaj) kaj placebo estis 9,6%;
③ Gravaj adversaj eventoj okazis en 3.2% de subjektoj en ambaŭ grupoj.
Subjektoj en la proceso de lavendo daŭre ricevos trofinetidon post kompletigo de la proceso aŭ en la malferma-etikedo Lilac kaj Lilac-2-ekspansiaj studoj, kaj> 95% de la subjektoj, kiuj kompletigis la studon Lavender, elektis ŝanĝi al la Lila-Malferma-Label-Ekspansia Esploro, trovoj estos prezentitaj al venonta medicina kunveno.
Afiŝotempo: Feb-17-2022