La 2021-12-06, usona tempo, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) anoncis la pozitivajn plej bonajn rezultojn de sia Fazo III-klinika provo de sia medikamento-kandidato, Trofinetide.La fazo III-provo, nomita Lavendo, estas ĉefe uzata por taksi la sekurecon kaj efikecon de Trofinetide en la traktado de Rett-sindromo (RS).Entute 189 subjektoj estis rekrutitaj, ĉiuj virinoj en aĝo de 5-20 jaroj kun RS.
Lavendo estis duoble-blinda, randomigita, placebo-kontrolita provo de 12 semajnoj kun kombinitaj primaraj finpunktoj de la RS-Kondut-Enketilo (RSBQ) kaj Klinika Rezulto Tutmonda Taksa Skalo (CGI-I), kiel taksita de flegistinoj kaj kuracistoj, respektive;ŝlosilo La sekundara finpunkto estas la Komunikado kaj Simbola Konduta Evoluo-Skalo por Infanoj kaj Infanetoj (CSBS-DP-IT-Socia), kiu estas plejparte uzata por taksi la evoluon de sociaj, vortaj kaj simbolaj kondutoj en beboj kaj junaj infanoj 6-24. monatoj de aĝo, kaj povas esti uzata por aŭtismo Frua ekzamenado por simptomoj de evolua malfruo kaj aliaj evoluaj prokrastoj, kiel taksita de flegistaro.
La rezultoj montris, ke Trofinetide havis signifajn plibonigojn en ambaŭ primaraj finpunktoj kompare kun placebo.Ŝanĝoj de bazlinio en RSBQ por placebo kaj Trofinetide ĉe Semajno 12 estis -1.7 kontraŭ -5.1 (p = 0.0175);CGI-I-poentoj estis 3.8 kontraŭ 3.5 (p=0.0030).Dume, la ŝanĝo de bazlinio en CSBS-DP-IT-Socia estis -1.1 kaj -0.1 por placebo kaj Trofinetide, respektive.
Kaj la primaraj kaj primaraj malĉefaj finpunktoj de Lavendo montris la potencialon de Trofinetide por la traktado de RS, tamen, oni devas rimarki, ke la indico de ĉesigo de studado rilata al emerĝaj adversaj eventoj (TEAE) estis pli alta en la Trofinetide-brako kompare kun placebo. , La du estis 2.1% kaj 17.2%, respektive.Inter ili, la plej oftaj adversaj eventoj estis:
① Diareo - Trofinetido estis 80.6% (97.3% el kiuj estis mildaj ĝis moderaj) kaj placebo estis 19.1%;
② Vomado - Trofinetido estis 26.9% (96% el kiuj estis mildaj ĝis moderaj) kaj placebo estis 9.6%;
③ Gravaj adversaj eventoj okazis en 3.2% de subjektoj en ambaŭ grupoj.
Subjektoj en la Lavender-provo daŭre ricevos Trofinetide post kompletigo de la testo aŭ en la malferma-etikedaj Siringo- kaj Lilac-2-vastiĝstudoj, kaj >95% de la subjektoj kiuj kompletigis la Lavender-studon elektis ŝanĝi al la Siringo-malfermita studo. vastiĝo Esploro, trovoj estos prezentitaj al venonta medicina kunveno.
Afiŝtempo: Feb-17-2022